Premessa Le premesse di natura generale e il contesto di riferimento sono quelli descritti nel documento della Commissione Unica del Farmaco del 27-28.4.1999 sulle questioni relative alla disponibilità di farmaci per il trattamento sintomatico della demenza di Alzheimer. Pur sottolineando il ruolo terapeutico modesto e transitorio di questi farmaci, il documento considerava che "le aspettative dei familiari dei malati di demenza di Alzheimer e l'alto costo che le famiglie sono costrette a sostenere ... suggerisce ... di ricercare forme di erogazione del farmaco da parte del SSN che concilino le esigenze dell'assistenza e della solidarietà con quelle dell'uso oculato delle risorse pubbliche. Una forma di questo tipo potrebbe basarsi sull'utilizzazione di questi farmaci soltanto in centri specializzati delle Aziende sanitarie individuati dalle Regioni e dalle Province autonome di Trento e Bolzano secondo un protocollo di selezione dei pazienti e di rivalutazione periodica della risposta terapeutica".
Considerazioni aggiuntive
• il livello potenziale di efficacia dei farmaci anticolinesterasici riportato dai trial è esiguo e valutato sulla base di metriche complesse da applicare e da interpretare; ciò comporta seri ostacoli alla conduzione di studi osservazionali che si pongano come obiettivo la valutazione dell'efficacia nelle condizioni reali di uso dei farmaci.
• Sulla base di quanto riportato nei trial, il profilo di rischio di questi farmaci non appare essere irrilevante; una migliore definizione qualitativa e quantitativa degli eventi avversi potenzialmente correlati alla terapia può essere un obiettivo ragionevole da perseguire in una attività osservazionale post-marketing.
Il potenziale bacino di utenza è verosimilmente molto vasto (non meno di 50.000 persone); una eventuale concedibilità dei farmaci a carico del SSN implicherebbe l'esigenza di un ampliamento del numero di centri regionali di riferimento aumentando, tuttavia, la variabilità diagnostica.
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